“基因改造”婴儿的时代即将到来?

盛夏的夜晚,你躺在床上已昏昏欲睡,这时会有一两只讨厌的蚊子在你耳边嗡个不停,除非它吃饱喝足或者被你一掌拍死。

臭蚊子让你不能好眠,你是不是觉得特别愤恨?不要担心,或许在未来,无论是嗡嗡飞的蚊子,还是盘子里的食物、偎依在你脚边的宠物、花园里的植物,甚至是你身体里的细胞、你孩子的大脑和身体,所有这些都可以通过基因工程技术来改造,使得蚊子不吸血、植物更强壮、宠物更乖巧,以及你和你的孩子更健康。


“设计婴儿”的时代?

许多科幻作品常提到“设计婴儿”概念,比如科学狂人想要控制世界,他们开始从胎儿抓起,为胎儿提供超能力特征,于是带着量身定制超能力的婴儿们就降临于世。

从某种程度上来说,这些曾经是天方夜谭的事情,如今已经变得触手可及。而依靠的就是一种“风靡全球”的基因编辑技术(对特定DNA片段的敲除、加入),被称为CRISPR/Cas9系统。如果这种技术变得更加成熟,那么婴儿在出生前,就可以根据需要修改他们的基因。

2015年,我国的研究人员曾利用无法发育成婴儿的受精卵来进行研究,然后用CRISPR/Cas9系统来剪切受精卵中人的HBB基因,因为HBB基因突变会导致β地中海贫血症。他们注射了86个受精卵,其中71个受精卵存活。在做检测的54个样品中,有28个受精卵的HBB被剪切了。至此,基因编辑人类胚胎的设想变成了事实。

相关技术目前已被应用在植物和动物身上,编辑人类基因只是时间问题。只是,这一成果有可能会引发法律和道德争议。


基因编辑新方法

尽管人为修改人类DNA在现实中也早就不是一件新鲜事,但从没有一项技术能够像CRISPR/Cas9系统这样精准和高效地完成改变人类的DNA这件事。那么,CRISPR/Cas9系统是什么?它又如何完成这项微小精确的工作呢?

其实CRISPR/Cas9系统本身是一种防御系统,是某些细菌用来对付入侵病毒的工具,但科学家发现这种系统很容易改变为编辑基因的工具。

首先,科学家借用一种相当于“传送机”的无害病毒,将向导RNA、剪切蛋白和替代DNA片段输入细胞中。然后,向导RNA和剪切蛋白会贴在目标DNA的特定位置上,剪切蛋白会在这里将DNA的双链剪断,但细胞自身具有修复DNA的能力,它会尝试寻找看起来差不多的DNA片段作为样板来修复这种断裂。如果替代DNA片段与原来的类似,那么细胞会把替代DNA片段安装在断裂处。因此,通过提供不同的DNA来修复断裂处,你就可以修改碱基对,删除某段序列,或者加入整段新的基因等等。这样,就完成了对基因的修改。

借用它,我们能查看某个阶段基因在做些什么,并能轻易地“关闭”基因的表达;它可以引入特定的突变,找出是什么使细胞癌变或使人患病;还可以调整植物和动物的基因,创造出抗旱的玉米以及有更多肌肉的警犬等等。

在实验室中,使用传统方法构建基因不仅操作繁琐,而且花费昂贵。而CRISPR/Cas9系统成本相对较低,并且是较为简单的、相对精确的基因编辑方法。在被发明之后仅仅几年的时间里,它已经在生物医学研究领域产生重大影响。有些科学家认为,有一天CRISPR/Cas9系统将可能有助于治疗很多类别的基因疾病,比如——


无先天缺陷婴儿的设想

每个家庭都希望自己的孩子能健康快乐,对于准父母来说,最担心的事情莫过于未出生的孩子是否健康了,而判断胎儿疾病的方法包括产前测试(比如孕期致病基因突变筛查),还有就是胚胎植入前遗传学诊断,这是针对体外受精的胚胎所进行的筛选。只有确定胚胎不会出现任何问题,才将其植入母体子宫内。目前胚胎植入前遗传学诊断已经能筛选出数千种严重的遗传病。

但是,如果一个孩子遗传了两种或两种以上疾病风险,胚胎植入前遗传学诊断的方法就显得不太实际了。因为对于两种疾病风险,3/4的胚胎可能就不合适了,而每次进行体外受精,只有少数胚胎能成功发育,除去3/4的胚胎显然不太可能实现。事实上,即使少数能发育成功的胚胎,可能也会有致病的基因突变。

这种情况下,与其像买彩票般寄希望于生出健康宝宝,不如干脆利落地用CRISPR/Cas9系统对某个胚胎进行基因编辑,修复“不好的”DNA,使胚胎不被丢弃。

它可以永久改变我们的后代的基因组来消除疾病。通过加入“有益的”基因或使基因变异,提高先天缺陷婴孩的身体健康水平,或许能让人们活得更长、更健康、更幸福。


治疗疱疹

每个人的身体里都潜藏着病毒。比如说,你很可能在某个时候感染了人乳头状瘤病毒。人乳头状瘤病毒将自己的DNA插入到细胞的基因组中,使自己能隐藏几十年,如果你的免疫系统出错的话,它会被激活,然后感染更多的细胞。其后果可能是致命的:人乳头状瘤病毒可引起颈部、咽喉、肛门和宫颈的病变。

单纯疱疹病毒也能做类似的事情,在口腔或生殖器周围的感觉神经细胞中加入一个或多个自己DNA的复制品,可导致口腔周围或生殖器皮肤溃疡。不仅仅是它们两种,还有其他几种常见的病毒也可以利用这种卑鄙的伎俩隐藏在你身体里。

当前我们能做的,最好是帮助免疫系统抑制病毒的活动。现在,随着CRISPR/Cas9系统的发展,基因编辑领域有了突破。若干研究已经表明,身体的一个小范围内,比如在口腔周围,CRISPR/Cas9系统很容易就能“袭击”目标病毒——单纯疱疹病毒,摧毁细胞内的病毒基因。


治疗艾滋病的曙光?

我们知道,艾滋病病毒是一种狡猾的逆转录病毒。一旦它将其DNA导入宿主细胞基因组,它就有一段很长的潜伏期,并能保持休眠状态潜伏很多年。虽然医生可以调制相匹配的抗逆转录病毒药物来抑制病毒,但是如果停止治疗,它又会再度复活。

那么,CRISPR/Cas9系统能不能用来治疗艾滋病呢?

美国神经科学家曾在实验中使用CRISPR/Cas9系统消除艾滋病病毒,但是与只分布在某个部位的单纯疱疹和人乳头状瘤病毒不同,艾滋病病毒隐藏在人体的记忆T细胞(一种人体免疫细胞)中,而记忆T细胞分散于人类身体的各个角落,因此还无法确定CRISPR/Cas9系统能消除全部艾滋病病毒。

但有一些科学家表示,也许没有必要消除所有细胞中的艾滋病病毒,他们的想法是借助CRISPR/Cas9系统,再结合现有的抗逆转录病毒药物,使感染艾滋病病毒的人的免疫系统得到恢复,最终艾滋病可以被治愈,但研究还有待深入和发展。

但显然,任何基因工程技术都有令人担忧的风险,比如创造了健康婴孩、有强健肌肉的警犬、农场里的无角牛,就会涉及到伦理和动物福利问题;而在提高植物的抗旱性、耐盐性或生长速度的同时,植物将开始蔓延,成为入侵杂草,带来各种各样的生态问题,包括本地物种灭绝。最受争议的,或许就是人类可以利用基因编辑技术进行非治疗性的人体强化了,比如通过改造基因来增加肌肉质量、身高或智力,创造出小说中才有的“设计婴儿”。

基因工程技术充满了争议,如何看待这些问题,看来只有等待时间来验证了。


(本文源自大科技*科学之谜2016年第3期文章)

  • 发表于 2016-03-15 00:00
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