什么是体细胞基因治疗(Somatic Gene Therapy)？

基因治疗是将好的基因转移到细胞中以取代有害的基因，具体有两种类型：基因转入生殖系细胞（生殖细胞）和基因转入体细胞（体细胞），在体细胞基因治疗中，改变的基因被插入身体受影响的部位，或者身体细胞被切除，用改变的基因进行治疗，然...

基因治疗是将好的基因转移到细胞中以取代有害的基因，具体有两种类型：基因转入生殖系细胞（生殖细胞）和基因转入体细胞（体细胞），在体细胞基因治疗中，改变的基因被插入身体受影响的部位，或者身体细胞被切除，用改变的基因进行治疗，然后被替换。使用这种疗法的人包括癌症、血友病、囊性纤维化和肌肉萎缩症等疾病的患者。患者可能期望的积极方面包括健康效益、安全性以及比生殖系基因疗法更少的伦理顾虑，但阴性的方面可能包括终生治疗和基因传递问题。

囊性纤维化的特点是肺部粘液过多医生通常可以在体内进行基因的体内治疗，对于皮肤癌患者，基因被植入皮肤，对于肌肉萎缩症患者，基因被植入肌肉。对于离体技术，医生通常会从患者体内移除受影响的细胞、血细胞或骨髓细胞，在将所需基因插入细胞后，再注入体内

体细胞基因治疗可用于治疗肌营养不良，这是一种导致肌肉退化的遗传疾病体细胞基因治疗的一个主要优点也是一个缺点：接受体细胞基因治疗的人不会将改变的基因传递给他们的后代，因为只有身体细胞被修饰，不是生殖细胞。这是积极的，因为没有伦理上的担忧，如在生殖系基因治疗中，干预自然婴儿的发育。事实上，在一些国家，生殖细胞的基因治疗是被禁止的。但是，由于体细胞基因疗法的有益作用止于患者，因此无法传递改变的基因可能是负面的，防止将健康利益传给后代的可能性。

囊性纤维化患者可以使用体细胞基因治疗体细胞基因治疗的其他优点包括与生殖系基因治疗相比的安全性和可能改变患者生命的健康益处。体细胞基因治疗可能的缺点包括基因传递过程中的暂时效应和并发症。接受体细胞基因治疗的人通常因为基因插入的身体组织细胞最终会消失，所以他们的余生都需要治疗。此外，基因治疗师用来将基因插入细胞的病毒有时会引起免疫系统的意外反应。还有可能是基因携带者改变了错误的基因

体细胞基因疗法正在用于治疗癌症等疾病。

患有肌营养不良的婴儿可能需要肠内喂养。