什么是体细胞基因治疗(Somatic Gene Therapy)？

基因治疗是将好的基因转移到细胞中以取代有害的基因，具体有两种类型：基因转入生殖系细胞（生殖细胞）和基因转入体细胞（体细胞），在体细胞基因治疗中，改变的基因被插入身体受影响的部位，或者身体细胞被切除，用改变的基因进行治疗，然...

基因治疗是将好的基因转移到细胞中以取代有害的基因，具体有两种类型：基因转入生殖系细胞（生殖细胞）和基因转入体细胞（体细胞），在体细胞基因治疗中，改变的基因被插入身体受影响的部位，或者身体细胞被切除，用改变的基因进行治疗，然后被替换。使用这种疗法的人包括癌症、血友病、囊性纤维化和肌肉萎缩症等疾病的患者。患者可能期望的积极方面包括健康效益、安全性以及比生殖系基因疗法更少的伦理顾虑，但负面因素可能包括终生治疗和基因传递问题。

囊性纤维化的特征是肺部粘液过多。
体内或体外基因治疗。在体内治疗中，医生将改变的基因直接转移到体内，通常转移到组织中。例如，对于皮肤癌患者，基因被插入皮肤，对于肌肉萎缩症患者，基因插入肌肉。对于体外技术，医生通常会移除受影响的细胞、血液病人体内的细胞或骨髓细胞。将所需基因插入细胞后，它们被注射回体内。

体细胞基因疗法可用于治疗肌营养不良，这是一种导致肌肉退化的遗传疾病。
体细胞基因治疗的一个主要优点也是一个缺点：接受体细胞基因治疗的人不会将改变的基因传递给他们的后代，因为只有身体细胞被修饰，而不是生殖细胞这是积极的，因为没有伦理上的担忧，如在生殖系基因治疗中，干预自然婴儿的发育。事实上，在一些国家，生殖细胞的基因治疗是被禁止的。然而，由于体细胞基因疗法的有益作用止于患者，因此无法传递改变的基因可能是负面的，防止将健康利益传给后代。

囊性纤维化患者可以使用体细胞基因治疗。
体细胞基因治疗的其他优点与生殖系基因治疗相比，包括安全性和可能改变患者生命的健康益处。体细胞基因治疗的可能缺点包括基因传递过程中的临时效应和并发症。接受体细胞基因治疗的人通常需要终生接受治疗，因为身体组织插入基因的细胞最终会丢失。而且，基因治疗师用来将基因插入细胞的病毒有时会引起意外的免疫系统反应，也有可能是基因携带者改变了错误的基因。