什么是治疗蛋白(Therapeutic Protein)？

人体使用各种各样的物质来维持生命、成长和健康。生物学中一大类有用的物质是蛋白质，而人体自然地制造了许多蛋白质。科学家发现，对于某些疾病，将一种具有生物效应的蛋白质输送到人体内对病人有好处。这种蛋白质药物被称...

人体使用各种各样的物质来维持生命、成长和健康。生物学中一大类有用的物质是蛋白质，而人体自然地制造了许多蛋白质。科学家发现，对于某些疾病，将一种具有生物效应的蛋白质输送到人体内对病人有好处。这种蛋白质药物被称为治疗性蛋白质。大多数治疗性蛋白质来源于转基因动物或微生物细胞。

胰岛素是一种人体蛋白质，在调节血糖方面起着重要作用。
蛋白质是人类正常功能的重要组成部分。存在许多不同的种类，它们在人体内都起着特殊的作用。酶是一个重要的类群，它能帮助人体通过化学反应将一种物质转化为另一种物质。一些天然蛋白质是血液因子，可以帮助伤口凝结以阻止失血。胰岛素是另一种人类蛋白质，并在调节血糖方面起着重要作用。

治疗性蛋白质可以通过注射进入体内。
其他蛋白质作为免疫系统的一部分，帮助靶向并杀死身体不想要的入侵者。某些类型的蛋白质是信号灯，促进特定类型的生长。人类蛋白质自然阵列的无数功能允许科学家挑选特定的蛋白质，研究蛋白质的确切功能，把这项工作与医疗条件相匹配，在那里蛋白质可以促进健康

了解蛋白质-配体相互作用对于创造治疗疾病的新型治疗药物至关重要。
科学家已经能够创造出很多人的蛋白质。历史上，人类蛋白质只存在于人类来源中，或者可能存在于具有类似蛋白质的动物体内。天然来源的治疗性蛋白质水平通常较低，反映了蛋白质在人体组织中的浓度。一个例子是一种早期的治疗性蛋白质，叫做人类生长激素，医生从死人的干垂体中提取，为了把它注射到有生长问题的孩子身上。
随着基因工程的出现，治疗性蛋白质的来源问题也告一段落。科学家们可以在人类身上识别出含有特定蛋白质指令的基因，然后将该基因植入动物体内，动物细胞或微生物细胞，等待新的有机体产生所需的蛋白质。
这些生产系统的一个完整的动物例子是一头在牛奶中表达凝血蛋白的基因工程猪，科学家们可以提取并纯化。细胞培养是一种常见的生产方法。在这种情况下，单个细胞含有所需的人类基因，彼此独立生长，但将治疗蛋白表达到容纳细胞的容器中。细胞培养中的细胞可能是人，动物或微生物。
治疗性蛋白质在体内传递时起作用，例如通过注射。人体将蛋白质视为功能性的，并作出反应，就好像该蛋白质是自然发生的一样。通过治疗性蛋白质药物可控制的疾病包括某些类型的贫血，糖尿病和血友病的特殊形式治疗性蛋白质也可用于癌症治疗、囊性纤维化和心脏病领域。

一些生物科学家致力于创造人类蛋白质的人工来源。