什么是基因治疗载体(Gene Therapy Vectors)?

基因治疗载体,又称基因转移载体或病毒载体,是一种将健康基因插入人体正常脱氧核糖核酸(DNA)链的机制,通常,基因治疗载体是经过修饰后携带人类基因的病毒,2011年,基因治疗学尚处于起步阶段,尽管许多医生希望有朝一日它能纠正许...
基因治疗载体,又称基因转移载体或病毒载体,是一种将健康基因插入人体正常脱氧核糖核酸(DNA)链的机制,通常,基因治疗载体是经过修饰后携带人类基因的病毒,2011年,基因治疗学尚处于起步阶段,尽管许多医生希望有朝一日它能纠正许多不同类型的遗传病,基因治疗载体是经过修饰以携带人类基因的病毒。在基因治疗中有许多不同类型的病毒。一些更常见的类型包括腺相关病毒、单纯疱疹病毒、逆转录病毒和腺病毒。每种病毒都会影响不同类型的细胞,这意味着它们被用于针对不同疾病的基因治疗。例如,腺相关病毒被设计成附着在19号染色体上,而单纯疱疹病毒则是将神经元分离出来的。经过修饰成为基因治疗载体的病毒与对人类造成伤害的病毒不同。这些修饰病毒中的遗传物质已被健康的人类基因所取代,这些基因可以治疗一种医疗疾病基因治疗中使用的病毒不会引起疱疹,因为导致疱疹的遗传物质已经从病毒中移除。所有用作基因治疗载体的病毒必须能够复制DNA,而不仅仅是核糖核酸(RNA),因为RNA不能用来取代人类DNA的受损部分。除了病毒,医生还可以通过其他一些方法将健康的DNA插入患者的细胞中。一种非病毒形式的基因治疗载体是脂质,或脂肪。脂质进入靶细胞,在那里释放健康的DNA来治疗疾病将健康的DNA连接到另一个通常会进入目标细胞的分子上也是可能的。虽然可以将健康的DNA直接插入目标细胞,但这种方法不如使用病毒作为基因治疗载体那么实用。将DNA直接插入靶细胞需要大量的DNA,因为DNA在病毒的生命周期中不会被复制,另外,只有某些类型的细胞可以通过分子或脂类来接收DNA
  • 发表于 2020-09-21 14:33
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  • 分类:医疗卫生

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