什么是酶替代疗法(Enzyme Replacement Therapy)？

酶替代疗法是一种治疗多种疾病的治疗方法，名字很清楚：酶是人为地引入体内以弥补某些缺陷，酶替代疗法用于治疗戈谢氏病、法布里病、糖原贮积病Ⅱ型，囊性纤维化和其他。通常，必须定期注射新鲜的酶才能起作用。囊性纤维化的...

酶替代疗法是一种治疗多种疾病的治疗方法，名字很清楚：酶是人为地引入体内以弥补某些缺陷，酶替代疗法用于治疗戈谢氏病、法布里病、糖原贮积病Ⅱ型，囊性纤维化和其他。通常，必须定期注射新鲜的酶才能起作用。

囊性纤维化的特点是肺部粘液过多酶是人体用来催化或使特定化学反应成为可能的蛋白质。酶有一个或多个结合位点，这些结合位点被设置为接收某种类型的分子并对其进行某种类型的操作。例如，唾液中有许多不同的酶，它们可以分解食物。

酶替代疗法可以纠正囊性纤维化的症状，如果身体没有足够的某种酶，这种酶所引起的反应可能不会以适当的速度发生。最常见的方法是一种酶的缺乏是通过基因突变引起的，有些，虽然不是全部，基因突变可以改变突变基因所表达的蛋白质的结构如果发生这种情况，人体可能会产生一种酶，但不会产生必要的反应。这就是酶替代疗法的用武之地。酶替代疗法通常会引入与缺乏酶大致相同的酶从外部看身体。例如，高雪氏病是由于缺乏葡萄糖脑苷酶而引起的，葡萄糖脑苷酶是一种在人体新陈代谢中起重要作用的酶。这种病可以通过注射由Genzyme产生的合成类似物亚胺葡糖苷酶来治疗第二种类型的酶替代疗法引入了由于其他原因而变得缺乏的酶。囊性纤维化是由于机体不能产生一种对细胞膜功能至关重要的蛋白质而引起的。这种疾病不能仅仅通过注射这种蛋白来治愈但是，酶替代疗法可以纠正囊性纤维化的症状。这种疾病会导致胰管问题，酶替代疗法可以引入多种消化酶来纠正这一继发性问题，酶替代疗法是一种相对独立的治疗方法新的治疗方法。随着对基因组和蛋白质细胞功能的更多发现，新形式的酶替代疗法可能会出现。然而，这种治疗费用昂贵，因为它需要蛋白质的外部合成，而且必须持续进行在自然的操作过程中，蛋白质降解并再生，通常这种降解有助于机体自我调节，但对于酶替代疗法，这意味着几乎每周都需要新注射这种酶

酶替代疗法可引入多种消化酶，纠正囊性纤维化的继发性问题。