什么是体内基因治疗(in Vivo Gene Therapy)？
体内基因治疗是通过改变细胞的遗传结构来产生预防或治疗疾病的治疗效果的过程。病人细胞核中有缺陷或缺失的遗传物质——DNA——被改变或被健康的基因所取代。经过特殊修饰的病毒是新病毒的载体遗传物质，将其传递给患...
体内基因治疗是通过改变细胞的遗传结构来产生预防或治疗疾病的治疗效果的过程。病人细胞核中有缺陷或缺失的遗传物质——DNA——被改变或被健康的基因所取代。经过特殊修饰的病毒是新病毒的载体遗传物质，将其传递给患者的靶细胞或组织。在此过程中，遗传物质的转移发生在患者体内。
基因疗法可用于治疗艾滋病毒体内基因治疗的过程与体外基因治疗的区别在于后者从患者体内提取细胞，插入基因并在实验室中培养细胞，而不是在病人体内培养。含有新DNA的细胞随后被重新导入病人的必要组织中。拉丁语中的体外意思是"活的"，而体内的意味着"活的"。这种治疗通常需要提取科学家们可以通过体内基因疗法改变有缺陷的DNA传递治疗性遗传物质的载体或载体是逆转录病毒、腺病毒、疱疹病毒和其他病毒病毒自身的遗传物质被移除或灭活，使它们无害，不能传播疾病。遗传物质随后被治疗基因所取代。不同的病毒针对体内不同的细胞和组织。它们以一种类似于致病病毒将基因注入宿主细胞的方式传递新的遗传物质传播疾病。只有在分裂细胞有针对性的情况下，基因传递才是有效的。体内基因治疗中传递的治疗基因要在组织中表达，必须将它们插入正在进行有丝分裂的细胞中，细胞分裂的过程。这使得新的DNA在病人的组织中传播。在病毒传递新的DNA之后，它会死亡或被免疫系统攻击。医学专家正在使用基因疗法来治疗各种癌症，由基因缺陷引起的遗传性疾病，人类免疫缺陷病毒（HIV）和其他疾病。这项技术最适用于由单一缺陷基因引起的疾病。许多慢性疾病是由多基因疾病引起的，并提出了更大的挑战。体内基因治疗研究的重点是完善靶向细胞和组织的特异性载体，提高基因转移的效率，提高基因传递到患者DNA序列中的精确位置的一致性，并研究这种技术在疾病防治中的新应用。研究还解决了插入治疗性DNA的排斥和提高基因转移的长期有效性的问题研究了体内基因治疗后有效、无创检测患者组织和细胞基因表达的方法。
基因疗法可用于治疗艾滋病毒体内基因治疗的过程与体外基因治疗的区别在于后者从患者体内提取细胞，插入基因并在实验室中培养细胞，而不是在病人体内培养。含有新DNA的细胞随后被重新导入病人的必要组织中。拉丁语中的体外意思是"活的"，而体内的意味着"活的"。这种治疗通常需要提取科学家们可以通过体内基因疗法改变有缺陷的DNA传递治疗性遗传物质的载体或载体是逆转录病毒、腺病毒、疱疹病毒和其他病毒病毒自身的遗传物质被移除或灭活，使它们无害，不能传播疾病。遗传物质随后被治疗基因所取代。不同的病毒针对体内不同的细胞和组织。它们以一种类似于致病病毒将基因注入宿主细胞的方式传递新的遗传物质传播疾病。只有在分裂细胞有针对性的情况下，基因传递才是有效的。体内基因治疗中传递的治疗基因要在组织中表达，必须将它们插入正在进行有丝分裂的细胞中，细胞分裂的过程。这使得新的DNA在病人的组织中传播。在病毒传递新的DNA之后，它会死亡或被免疫系统攻击。医学专家正在使用基因疗法来治疗各种癌症，由基因缺陷引起的遗传性疾病，人类免疫缺陷病毒（HIV）和其他疾病。这项技术最适用于由单一缺陷基因引起的疾病。许多慢性疾病是由多基因疾病引起的，并提出了更大的挑战。体内基因治疗研究的重点是完善靶向细胞和组织的特异性载体，提高基因转移的效率，提高基因传递到患者DNA序列中的精确位置的一致性，并研究这种技术在疾病防治中的新应用。研究还解决了插入治疗性DNA的排斥和提高基因转移的长期有效性的问题研究了体内基因治疗后有效、无创检测患者组织和细胞基因表达的方法。
- 发表于 2020-07-22 10:58
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- 分类：医疗卫生
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