血友病患者可能会在没有已知原因的情况下发生脑出血血友病基因治疗的主要优点是疾病发生的方式。就遗传性疾病而言,它相当简单,是由一种已知的基因缺陷引起的,它限制了人体在血液中产生凝血因子的能力。与其他可能涉及许多缺陷的遗传病不同,血友病相对容易成为基因治疗的靶点。
血友病是一种遗传性疾病。血友病的基因治疗如此有前途的另一个原因是,即使手术取得的最小成功也意味着患者生活质量的显著改善。在一些测试中,该疗法使血液中的凝血因子略有增加,远低于正常水平,但受试者血液凝结所需的时间却显著减少。看到这种改善的人可能可以长时间不经补充注入凝血因子而继续治疗。
血友病患者可能会流鼻血过多然而,血友病的基因治疗并不是都是阳性的,因为治疗的结果是不一致的。在动物身上做了很多研究,通常都有很好的结果,但是在人类身上并没有转化成类似的结果。通过不同类型的病毒载体,以及不同的剂量,不同的给药方法,结果喜忧参半,一个持续成功的治疗方法仍然难以捉摸。
患有血友病的个体最终可能需要输血。在血友病的基因治疗中,这种治疗方法是另一个骗局。为了将遗传物质导入细胞,它它必须与病毒结合,然后病毒被注射到体内,这样它们就可以侵入这些细胞。在某些情况下,这会引发病人的免疫反应。他或她的身体可能会产生抗体来消灭病毒,停止治疗。
看似轻微的伤害可能导致血友病儿童无法控制的出血。
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