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通过基因疗法治疗的严重联合免疫缺陷(SCID)被证明是成功的,但在20世纪90年代导致了一些婴儿的白血病。在欧洲的实验中,9名接受SCID基因治疗的儿童中,有4名在治疗数年后患上了血癌。最新的研究表明,基因疗法治疗SCID有望在不致癌的情况下可能是成功的。已知通过基因治疗的SCOD会导致儿童白血病。基因治疗包括引入一种被称为载体的转基因病毒,进入病人的骨髓中。在实验室中加入含有病毒的基因之前,先从患病婴儿身上取出骨髓样本。经过改变的骨髓重新导入患者体内后,它开始产生缺失的基因链,从而导致SCID。SCID通常会导致死亡婴儿感染了一种常见的儿童疾病。在四名欧洲儿童患上白血病后,停止了对该病的基因治疗。其中一名儿童在白血病治疗失败后死亡,科学家们发现,在实验室里被改变的基因物质破坏了附近一个致癌基因的正常功能,但9名幸存患者中有8人恢复了正常生活。当免疫系统不能正常工作时,人体无法抵抗常见疾病的病毒或细菌感染。如果没有SCID的基因治疗或骨髓移植,大多数儿童在第一个生日之前就死亡了。在科学家发现SCID的基因疗法之前,骨髓移植是治疗这种疾病的唯一有效方法骨髓移植的问题集中在寻找合适的捐献者以降低被身体排斥的几率。在SCID基因治疗出现之前,一个患有这种疾病的婴儿被隔离以防止接触细菌。在20世纪70年代,当医生在寻找可行的骨髓捐献者时,医生把大卫·维特限制在无菌环境中,从而引起了国际社会的关注。这个婴儿被称为"泡沫中的男孩",促使这种疾病被称为"泡泡男孩综合征"。大卫·维特在1984年接受骨髓移植后去世他的姐姐。她的骨髓部分匹配她兄弟姐妹的骨髓,但是一种突变导致了爱泼斯坦-巴尔病毒的发展。研究人员在男孩死后开始对SCID进行基因治疗实验。他们发现使用患者自己的骨髓消除了骨髓移植手术中出现的排斥反应的机会。在接受基因治疗的欧洲儿童发展成白血病,科学家们开始寻找在不致癌的情况下完善载体病毒的方法。截至2011年,SCID基因治疗的新方法被批准用于试验性试验。人体试验包括对研究参与者进行为期15年的监测,以衡量新治疗方法的有效性。SCID存在10种形式,通过新生婴儿的细胞缺失来识别。这种疾病被认为是一种罕见的疾病,由携带缺陷基因的父母传给后代,受感染的男孩多于女孩。出生时患有这种疾病的儿童在感染细菌时通常会面临死亡,而这些细菌会导致儿童常见的疾病。如果没有SCID的基因治疗,儿童可能无法活到第一个生日。
  • 发表于 2020-09-21 22:20
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  • 分类:医疗卫生

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