什么是孤儿药(Orphan Drug)？

孤儿药是为治疗相对罕见的健康问题而开发的药物。由于这种药物的潜在市场很低，制药公司不会大量生产或推广孤儿药。通常，政府会提供某种形式的激励，鼓励药物的创造者制造有限数量的孤儿药用于治疗罕见疾病。孤儿药是为...

孤儿药是为治疗相对罕见的健康问题而开发的药物。由于这种药物的潜在市场很低，制药公司不会大量生产或推广孤儿药。通常，政府会提供某种形式的激励，鼓励药物的创造者制造有限数量的孤儿药用于治疗罕见疾病。

孤儿药是为治疗相对罕见的健康问题而开发的。在美国，孤儿药是专门用于治疗影响小于200的疾病的药物，000人。为了鼓励制药公司生产有限数量的此类药品，美国政府将在一定时期内（通常为7年）提供税收减免或市场专营权保证等福利。这种做法被认为不仅有助于确保孤儿药在需要时可供使用，而且允许制造商最大限度地获得药品回报，因为在此期间没有其他药品制造商能够生产和销售药品。

政府经常通过税收减免和其他福利鼓励生产孤儿药。通过以这种方式鼓励孤儿药的开发，政府使患有罕见疾病的小部分公民仍有可能获得药物，帮助他们管理或治疗这些相对模糊的疾病。在专营期内的持续研究也可能为各种孤儿药带来更多的用途。这将扩大潜力该药的用户群，并可能使其盈利，使制造商能够积极地将该药作为治疗几种不同疾病的药物而不是一种政府资助的孤儿药项目的具体细节因国家而异。不同的国家对制药公司每年生产少量的孤儿药给予不同程度的奖励。在某些情况下，政府资助可能有助于在专营期内支持孤儿药的研究。政府也可以通过孤儿药法，对被认为是孤儿药的药品作出法律解释。立法还可以规定为获得减税和其他奖励而必须满足的条件，并制定原生产商对药品生产拥有专有权的年限。过去，生产商发布孤儿药信息的努力主要集中在向医疗专业人员提供药品的详细信息。然而，由于广泛使用这种药品，这种情况正在发生变化互联网。如今，医疗专业人士和非营利机构通过信息网站向公众宣传罕见疾病的性质、症状和治疗方法，通常使用普通人容易理解的措辞。

孤儿药在需要时很难买到，因为它们不是大量生产的。