肌生长抑制素操作可用于治疗肌营养不良,这是一种导致肌肉退化的遗传疾病肌生成抑制素是在1997年发现的,当时遗传学家麦克弗伦和李世进创造了"强大的老鼠"——老鼠缺乏某种基因,因此无法产生这种蛋白质,肌肉的大小是正常老鼠的两倍。研究人员评论说,它们"看起来像施瓦辛格老鼠"。人类、老鼠和斑马鱼的基因组中都发现了与这种物质相关的基因。某些类型的牛被选择性地培育出有缺陷的肌生成抑制素基因,导致总规模的增加
1997年,遗传学家培育出不能产生这种蛋白质的老鼠,因此肌肉的大小是正常老鼠的两倍。2001年,李世进(Se Jin Lee)能够通过插入导致肌生成抑制素抑制物质释放的突变来制造肌肉发达但肌生长抑制素基因完整的小鼠。2004年,一名德国男孩被发现其肌生成抑制素基因的两个拷贝都有突变,这意味着他的身体异常庞大。研究人员已经开始研究在更大范围内抑制家畜生产的方法。这引发了许多生物伦理问题。血液中这种蛋白质浓度较低对年轻动物的肌肉生长起作用。激素会导致肌肉生长抑制素的释放减少。当动物进入成年阶段时,蛋白质的生产会完全恢复。这一发现引发了人们对其他类型组织中是否存在类似信号物及其相关基因的疑问,例如大脑肌肉生长抑制素的操作也被认为是一种对抗肌营养不良的方法。
患有肌营养不良的婴儿可能需要肠内喂养。
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