什么是基因治疗(Gene Therapy)？

基因治疗是一种将基因插入患者细胞中，取代原有的等位基因或基因变体，以发挥某些治疗功能的方法，目前主要用于用正常等位基因替换突变缺陷基因或等位基因，但理论上可以用来任意编辑人类基因组。如果基因疗法应用于性腺（生殖...

基因治疗是一种将基因插入患者细胞中，取代原有的等位基因或基因变体，以发挥某些治疗功能的方法，目前主要用于用正常等位基因替换突变缺陷基因或等位基因，但理论上可以用来任意编辑人类基因组。如果基因疗法应用于性腺（生殖系）的生殖细胞，这些遗传变化将是可遗传的。这个过程从未被执行过，但它有一个名字：生殖系基因工程

囊性纤维化的特点是肺部粘液过多。自20世纪80年代初以来，基因治疗已被用于生产药物。例如，人类需要一种蛋白质，用作药物。这种疗法使用病毒载体，也就是说，一种含有待引入DNA的病毒。大量的病毒被注射到靶区，有时组织被切除，被病毒感染，然后再次植入。这些病毒经过修饰，绝大多数病毒无法独立自我复制，几乎没有致病性感染的机会。这种病毒将新的DNA引入人类细胞的基因组，与普通病毒将自己的遗传物质引入人类细胞的方式非常相似，劫持细胞机器。