什么是生殖系基因治疗(Germ Line Gene Therapy)？

生殖系基因治疗是一种疾病治疗方法，在生殖系或胚胎前期对精子或卵子细胞进行基因改造。这与传统的体细胞治疗方法不同，在完全成熟的生物体中，试图在基因水平上治疗疾病。尽管生殖系基因疗法是一种更有效的治疗方法，生殖系...

生殖系基因治疗是一种疾病治疗方法，在生殖系或胚胎前期对精子或卵子细胞进行基因改造。这与传统的体细胞治疗方法不同，在完全成熟的生物体中，试图在基因水平上治疗疾病。尽管生殖系基因疗法是一种更有效的治疗方法，生殖系基因治疗是一种疾病治疗形式，在生殖系或胚胎前期进行基因改变，对精子或卵子细胞。体细胞基因治疗自20世纪90年代初开始实施，但效果非常有限。在体细胞基因治疗中，以治疗靶基因为目标，对病人进行功能失调的基因替换或基因增强。这些治疗通常被证明是无效的或暂时的。生殖系基因治疗的基本优点是，基因改变作为一个永久的自然部分被带进胚胎发育。这种基因变化是不可逆的，然后可以由受试者遗传给他的或她的后代。这两种形式的基因治疗通常使用相同的方法或载体，在细胞中插入新的基因指令。病毒，在其他方面对身体无害，被用作运输机制它们的部分遗传结构被改变以携带所需的基因，然后被插入宿主体内，在那里它们将自己的DNA整合到宿主细胞DNA的细胞结构中，它们与宿主细胞一起繁殖，从而将改变的基因传播到全身体细胞治疗失败的地方在于这种新的遗传物质是如何被人体吸收的。通常会有免疫反应、病毒存在的副作用以及对细胞的损伤，从而导致突变和癌症。此外，许多疾病往往是由几个遗传缺陷造成的，这些缺陷不能通过纠正一个基因来治疗。生殖系基因治疗绕过了大多数这些问题，同时创造了自己的新问题。用生殖系成功治疗基因疗法很可能根本没有免疫反应。而且，改变精子或卵子细胞比试图治疗一个成年人的复杂和既定的遗传疾病要容易得多。相比之下，生殖系基因疗法如果有缺陷，对胚胎的危害可能比成人大得多，从而导致畸形或死亡当使用生殖系基因疗法改变个体的基本特征成为可能时，伦理问题也会出现。这种改变可能发生在性别、身高、智力、肤色等方面。在更大范围内，这可能成为一个优生学项目，操纵整个种群来剔除不受欢迎的特征

发表于 2020-07-22 16:33
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分类：医疗卫生

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